-- Karyopharm y Menarini Group anuncian la designación de medicamento huérfano de la Comisión Europea para Selinexor en el tratamiento de la mielofibrosis

NEWTON, Mass. y FLORENCIA, Italia, 1 de noviembre de 2022 /PRNewswire/ -- Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ: KPTI), una compañía farmacéutica en fase comercial pionera en nuevas terapias contra el cáncer, y Menarini Group ("Menarini"), una compañía farmacéutica privada líder a nivel internacional, han anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha concedido la designación de medicamento huérfano a selinexor para el tratamiento de la mielofibrosis (MF). La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) concedió a selinexor la designación de medicamento huérfano para la MF en mayo de 2022. Karyopharm está evaluando actualmente selinexor, un inhibidor de XP01 de primera clase, como monoterapia en pacientes con MF previamente tratada, y en combinación con ruxolitinib en pacientes sin tratamiento. En diciembre de 2021, Karyopharm y Menarini firmaron un acuerdo de licencia exclusiva por el que Menarini se encarga de comercializar todas las indicaciones actuales y futuras de NEXPOVIO® en el Espacio Económico Europeo, Reino Unido y Suiza, países de la CEI, Turquía y América Latina. Stemline Therapeutics B.V., una filial propiedad de Menarini, dirige todas las actividades de comercialización en Europa.

"Estamos muy contentos de recibir la designación de medicamento huérfano por parte de la CE para selinexor para el tratamiento de la mielofibrosis", dijo Reshma Rangwala, MD, PhD, Director Médico de Karyopharm. "Este reconocimiento, que se suma a nuestra reciente designación de medicamento huérfano por parte de la FDA, sigue reforzando la importante necesidad no cubierta de un medicamento con un mecanismo de acción novedoso como selinexor para esta devastadora enfermedad. Nuestros planes clínicos siguen en marcha y esperamos seguir desarrollando selinexor para la MF."

"La mielofibrosis es un trastorno de la médula ósea difícil de tratar y complejo, con opciones terapéuticas limitadas, y estamos comprometidos a aportar tratamientos novedosos a los pacientes a través de nuestra colaboración con Karyopharm. Estamos entusiasmados con la posibilidad de poner selinexor a disposición de los pacientes con mielofibrosis en Europa, a la espera de los resultados positivos de los estudios y de la aprobación reglamentaria", dijo Olivia del Puerto, MD LMS, Directora de Asuntos Médicos de Oncología – EMEA de Menarini.

Acerca de la designación de medicamento huérfano de la EMA

La designación de medicamento huérfano en la Unión Europea (UE) la concede la Comisión Europea, que adopta el dictamen positivo emitido por el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La designación de medicamento huérfano de la EMA está a disposición de las empresas que desarrollan tratamientos para enfermedades potencialmente mortales o crónicamente debilitantes que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas en la UE. Los medicamentos que cumplen los criterios de designación de medicamentos huérfanos de la EMA se benefician de incentivos financieros y normativos que incluyen un periodo de 10 años de exclusividad de comercialización en la UE tras la aprobación del producto, tasas reducidas y acceso a una autorización de comercialización centralizada.

Acerca de MF

La MF es un tipo raro de cáncer de médula ósea que altera la producción normal de células sanguíneas del organismo. Provoca una extensa cicatrización de la médula ósea, lo que da lugar a una anemia grave que puede causar debilidad y fatiga. La cicatrización de la médula ósea también puede causar un bajo número de plaquetas, lo que aumenta el riesgo de hemorragia. La MF afecta a hombres y mujeres por igual y puede aparecer a cualquier edad, aunque suele afectar a personas de 50 años o más. Según la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD), la incidencia se estima en 1,5 casos por cada 100.000 personas en Estados Unidos y en los países del norte de Europa, según los estudios realizados, la incidencia se estima en 0,5 casos por cada 100.000 personas.1

Acerca de NEXPOVIO® (selinexor)

NEXPOVIO®, que se comercializa como XPOVIO® en los Estados Unidos, ha sido aprobado en las siguientes indicaciones oncológicas por la Comisión Europea (i) en combinación con dexametasona para el tratamiento del mieloma múltiple en pacientes adultos que han recibido al menos cuatro terapias previas y cuya enfermedad es refractaria a al menos dos inhibidores del proteasoma, dos agentes inmunomoduladores y un anticuerpo monoclonal anti-CD38, y que han demostrado una progresión de la enfermedad con la última terapia; y (ii) en combinación con bortezomib y dexametasona para el tratamiento de adultos con mieloma múltiple que han recibido al menos una terapia previa. La autorización de comercialización de NEXPOVIO es válida en los Estados miembros de la UE, así como en Islandia, Liechtenstein, Noruega e Irlanda del Norte. NEXPOVIO está disponible comercialmente en Alemania desde el 1 de octubre de 2022.

NEXPOVIO es el primer inhibidor oral de la exportina 1 (XPO1). NEXPOVIO funciona uniéndose selectivamente a la proteína de exportación nuclear exportina 1 (XPO1, también llamada CRM1) e inhibiéndola. NEXPOVIO bloquea la exportación nuclear de proteínas supresoras de tumores, reguladoras del crecimiento y antiinflamatorias, lo que provoca la acumulación de estas proteínas en el núcleo y potencia su actividad anticancerígena en la célula. La retención nuclear forzada de estas proteínas puede contrarrestar una multitud de vías oncogénicas que, sin control, permiten que las células cancerosas con daños graves en el ADN sigan creciendo y dividiéndose de forma incontrolada.

Consulte el resumen de las características del producto de NEXPOVIO® y el informe público europeo de evaluación enhttps://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1537.htm

Por favor, consulte la información de prescripción local donde XPOVIO/NEXPOVIO está aprobado para obtener información completa.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

Contraindicaciones: Hipersensibilidad a selinexor.

Advertencias y precauciones especiales de uso:

Tratamientos concomitantes recomendados Se debe aconsejar a los pacientes que mantengan una ingesta adecuada de líquidos y calorías durante todo el tratamiento. Se debe considerar la hidratación intravenosa para los pacientes con riesgo de deshidratación.

Antes y durante el tratamiento con NEXPOVIO® se debe administrar un tratamiento profiláctico concomitante con un antagonista de 5-HT3 y/u otros agentes contra las náuseas.

Hematología:

Se debe evaluar el recuento sanguíneo completo (CBC) de los pacientes al inicio, durante el tratamiento y según se indique clínicamente. Monitorear con mayor frecuencia durante los primeros dos meses de tratamiento.

Trombocitopenia:

En pacientes adultos que reciben selinexor se notificaron con frecuencia eventos trombocitopénicos (trombocitopenia y disminución del recuento de plaquetas), que pueden ser graves (Grado 3/4). Los pacientes deben ser vigilados para detectar signos y síntomas de hemorragia y ser evaluados rápidamente.

Neutropenia:

Se ha notificado neutropenia grave (grado 3/4) con selinexor.

Los pacientes con neutropenia deben ser vigilados para detectar signos de infección y ser evaluados rápidamente.

Toxicidad gastrointestinal:

Náuseas, vómitos, diarrea, que a veces pueden ser graves y pueden requerir el uso de medicamentos antieméticos y antidiarreicos.

Pérdida de peso y anorexia:

(CONTINUA)